成分

本品主要成分为依替普利森。

性状

本品一般为注射剂。

适应症

本品适用于基因确证突变导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的杜氏肌营养不良症（DMD）。

规格

注射液：100mg/2ml；500mg/10ml。

用法用量

本品不同剂型、不同规格的用法用量可能存在差异，请阅读具体药物说明书使用，或遵医嘱。

注射剂：

静脉滴注，30mg/kg，一周1次，滴注时间35-60min。用0.9%氯化钠注射液将本品稀释至100-150ml。本品注射剂不含防腐剂，稀释后应立即给药，且在稀释后4h内完成滴注，如不能立即使用，稀释好的溶液在2-8℃下最多可贮存24h。本品不可冻结。

不良反应

1、常见的不良反应包括平衡障碍、呕吐、接触性皮炎、挫伤、表皮脱落、关节痛、皮疹、输注部位疼痛和上呼吸道感染。

2、输注当天曾有一过性红斑、面部潮红和体温升高的报告。

禁忌

尚不明确。

注意事项

1、本品为浓缩液，必须经稀释后方可使用。

2、滴注本品前滴注部位可考虑应用局部麻醉霜。

3、滴注本品前后均需使用0.9%氯化钠注射液冲管。

4、本品不可与其他药物混合，也不能通过同一静脉滴注通路滴注其他药物。

5、如漏用本品，应按照用药计划尽快给予。

药物相互作用

如与其他药物同时使用可能会发生药物相互作用，详情请咨询医师或药师。

药理作用

本品为反义寡核苷酸，属于磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）亚类，PMOs为天然DNA和RNA中五元呋喃环被六元吗啉环取代的合成产物。本品可与抗肌萎缩蛋白mRNA前体外显子51结合，从而使具有该基因突变者在mRNA加工过程中跳过相应外显子区域，获得裁短的抗肌萎缩蛋白。研究数据证实经本品治疗后抗肌萎缩蛋白水平升高。

药代动力学

1、吸收：男童DMD患者单次或多次静脉输注本品后，其药时曲线相似，且呈多相衰减。大部分药物在24h内消除。在每周0.5-50mg/kg剂量范围内多次给药后，药动学性质近似，与剂量成正比例线性关系，在此剂量范围内没有显著的药物蓄积。C_max和AUC个体差异介于20%-55%之间，单次或多次静脉输注本品后，约在输注结束时（1.1-1.2h）达C_max。

2、分布：体外研究数据表明，每周静脉输注30mg/kg本品，本品蛋白结合率为6%-17%，平均表观分布容积（V_d）为600ml/kg。输注结束后24h，其平均血药浓度约为C_max的0.07%。

3、代谢：经测试，包括人类在内的任何种属，本品均不经肝微粒体酶代谢。

4、消除：每周静脉输注30mg/kg本品，治疗12周后，总清除率为339ml/（kg·h），静脉给药后24h内，约2/3剂量经肾清除，消除t_1/2约3-4h。

贮藏方法

避光贮于2-8℃，不可冻结。

有效期

18个月